Fusione tra Graphite Bio e LENZ Therapeutics: Una Nuova Forza nel Trattamento della Presbiopia

Graphite Bio ha accettato di fondersi con LENZ Therapeutics, dando vita a una società combinata focalizzata sull’avanzamento dei principali candidati della pipeline di LENZ progettati per affrontare la presbiopia. Questo si verifica circa un anno dopo che Graphite ha iniziato a esplorare alternative strategiche a seguito di un problema di sicurezza che ha costretto a interrompere lo sviluppo del suo trattamento principale.

Una Fusione Inversa e una Nuova Identità: LENZ Therapeutics

Le due aziende procederanno con una fusione inversa attraverso una transazione interamente basata su azioni. La nuova società combinata prevede di essere quotata su Nasdaq con il simbolo “LENZ”.

La nuova LENZ si impegnerà a costruire un’infrastruttura per commercializzare i principali candidati prodotti attualmente da LENZ, attualmente privata, attraverso il completamento degli studi di fase III in corso fino all’approvazione dell’FDA.

Principali Candidati di LENZ: LENZ100 e LENZ101

I principali candidati di LENZ includono LENZ100 (aceclidina) e LENZ101 (aceclidina e brimonidina), entrambi colliri monouso progettati per correggere la perdita di visione da vicino associata alla presbiopia. L’aceclidina è un agonista del recettore dell’acetilcolina a piccola molecola progettato per migliorare la visione da vicino causando la miosi della pupilla, creando un effetto buco stenopeico.

Prospettive Commerciali e Obiettivi

Si ritiene che un collirio farmacologico giornaliero in grado di migliorare in modo efficace e sicuro la visione da vicino per l’intera giornata lavorativa, senza la necessità di occhiali da lettura, rappresenterà un prodotto commerciale molto interessante. Secondo Eef Schimmelpennink, presidente e CEO di LENZ, il solo mercato statunitense avrebbe un’opportunità di oltre $3 miliardi per i colliri contro la presbiopia, considerando che la condizione interessa circa 128 milioni di americani.

Fase III e Aspettative Future

La fusione inversa avviene mentre LENZ si prepara a completare il programma clinico di fase III CLARITY, con l’attesa dei dati nel secondo trimestre del 2024. LENZ prevede che i dati saranno positivi al punto da supportare una potenziale presentazione di una NDA per almeno uno dei suoi candidati prodotti a metà del 2024.

Partenariato e Finanziamenti

Il mercato cinese vede Ji Xing Pharmaceuticals, partner di sviluppo con sede a Shanghai, impegnato in uno studio di fase III sull’efficacia e la sicurezza di LNZ101 e LNZ100. Ji Xing ha sottoscritto un accordo di licenza esclusiva per co-sviluppare i due trattamenti con LENZ, impegnandosi a pagare a LENZ $15 milioni iniziali, fino a $95 milioni legati al raggiungimento di obiettivi di sviluppo, regolatori e commerciali, oltre a pagamenti di royalty basati sulle vendite nette future.

La nuova società combinata dovrebbe avere circa $225 milioni di liquidità alla chiusura della fusione inversa, compresi $53,5 milioni da un finanziamento privato parallelo guidato dagli investitori esistenti di LENZ e $115 milioni contribuiti da Graphite.

Se la fusione inversa non dovesse andare a buon fine, Graphite o LENZ potrebbero essere tenute a versare all’altra una tassa di risoluzione di $7,5 milioni, a seconda delle circostanze.

Futuro della Terapia Genica e della Modifica Genetica

Graphite Bio, fondata da pionieri accademici della modifica genetica, è stata concepita per commercializzare un approccio preciso alla modifica genetica progettato per “trovare e sostituire” qualsiasi gene nel genoma. La società ha sviluppato il gene-editing autologo delle cellule staminali ematopoietiche (HSC) nulabeglogene autogedtemcel (nula-cel) per trattare la drepanocitosi. Tuttavia, dopo una pausa volontaria nei trial clinici a seguito di problemi di sicurezza, Graphite ha esplorato alternative strategiche, portando alla fusione con LENZ Therapeutics.